Genterapi helbreder dødelig blodsygdom

Seglcelleanæmi er navnet på en af de almindeligste genetiske sygdomme i verden. Men nu er der håb om, at sygdommen snart vil kunne behandles vha. genterapi. Den arvelige sygdom skyldes en mutation i de gener, der koder for hæmoglobin – det iltbindende stof – i de røde blodlegemer. Mutationen får hæmoglobinmolekylerne til at sno sig til lange – seglformede – tråde, som mister evnen til at binde ilt. Patienterne bliver meget trætte og har stor risiko for at få blodpropper. Forskere tog knoglemarvsceller ud af mus og indsatte en ny variant af hæmoglobingenet i cellerne. Musene fik herefter udskiftet deres knoglemarv med den gensplejsede udgave, og efter få måneder dannede musene sunde blodceller.